Израелски и американски учени разработиха нова, обещаваща генна терапия, която в бъдеще може да възстанови слуха и равновесието при милиони хора с генетични увреждания на вътрешното ухо, съобщи ТПС. 

Терапията предпазва от увреждане на сетивните клетки в ухото и показва по-голяма ефикасност от съществуващите методи, давайки надежда за състояния, които в момента са нелечими.

„Това лечение представлява значителен напредък спрямо досегашните стратегии и дава надежда за лечение на широка гама от генетични мутации, водещи до загуба на слуха“, обясни Карън Авраам, декан на Факултета по медицина и здравни науки в Телавивския университет и водеща авторка на проучването. 

Проучването е ръководено съвместно с докторантката Рони Хан от Катедрата по молекулярна генетика и биохимия на човека и е проведено в сътрудничество с проф. Джефри Холт и д-р Гуенел Желеок от Детската болница в Бостън и Медицинския факултет на Харвард. Финансирането идва от Американско-израелската фондация за научно сътрудничество, Националните здравни институти на САЩ и Израелската научна фондация.

Генетичните мутации са причина за около половината от всички вродени случаи на загуба на слуха, засягайки милиони деца и възрастни по света. В момента тези състояния се третират предимно чрез приспособяване и управление на симптомите, а не чрез лечение на причината.

Професор Авраам обясни, че вътрешното ухо има две основни функции: слухова – за възприемане на звуци, и вестибуларна – за поддържане на равновесие. „Генетичните изменения могат да нарушат тези системи, водейки до загуба на слух и проблеми с баланса“, каза тя. „Загубата на слух е най-често срещаното сензорно нарушение в света, като над половината от вродените случаи са с генетичен произход. В това изследване тествахме нов подход за генна терапия, който досега не е прилаган в тази област.“

Терапията е насочена към гена CLIC5, който е жизненоважен за функционирането на космените клетки – малки сетивни клетки във вътрешното ухо, отговорни за възприемането на звуци и поддържането на равновесие. Повреден CLIC5 води до постепенно разрушаване на тези клетки, първо причинявайки загуба на слух, а по-късно и нарушено равновесие.

Рони Хан обясни, че учените са използвали специален вирусен вектор – безопасен вирус, генетично модифициран да доставя здраво копие на гена директно в засегнатите космени клетки. „Генната терапия се утвърждава като мощен инструмент за лечение на генетични заболявания“, каза тя. „Нашият самодопълващ се вирусен вектор действа по-бързо и ефикасно от предишните методи, изисквайки по-ниски дози. При тестове с животни терапията предотврати загубата на космени клетки и запази нормалните слухови и вестибуларни функции.“

Авраам подчерта по-широкото значение на откритието: „Използвахме иновативен подход за генетична загуба на слух и показахме, че той не само подобрява терапевтичния ефект, но и се справя с комбинирани нарушения на слуха и равновесието. Тези резултати могат да отворят пътя за нови генни терапии при различни наследствени слухови заболявания.“

Изследването доказва, че космените клетки във вътрешното ухо могат успешно да бъдат таргетирани чрез генна терапия – откритие, което може да се приложи и при други генетични заболявания, засягащи слуха.

Методът може също да помогне за разработване на терапии и за други сензорни или неврологични заболявания, при които е необходимо прецизно доставяне на лечение до малки и деликатни клетки – като болестта на Паркинсон, спинална мускулна атрофия и някои заболявания на ретината.

(Тази информация се разпространява по споразумение между БТА и ТПС)

Източник: БТА